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快讯!罕见病X连锁低磷血症创新药在河南开出首个处方,给患者带来新的希望

来源:猛犸新闻·东方今报 2021-10-30 08:41:53
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猛犸新闻•东方今报记者  董彩红文图
孩子长不高、O形腿或X型腿,不一定是缺钙,还可能是缺磷? 是的,如果您的孩子有O形腿或X形腿、骨痛等症状,检查发现体内并不缺钙,要小心低磷性佝偻病,一种极容易被误诊为缺钙或其他骨病的罕见病。

日前,用于治疗X连锁低磷血症(XLH)和肿瘤性骨软化症(TIO)的靶向治疗药物麟平(布罗索尤单抗)在河南开出河南首张处方。这张小小的处方,意味着治疗XLH和TIO的创新性治疗方案落地河南,为省内的罕见病患者带来了新的希望。
以往缺乏特异性药物,临床一直期待特效药出现
低磷性佝偻病是一组罕见疾病,具有较高的致残、致畸率,X连锁低磷血症(XLH)是低磷性佝偻病的一种,约占遗传性低磷性佝偻病的80%,患病率约为1/60000-1/20000,患者人数少,社会关注度低。
麟平是全球第一款,也是中国首个获批的靶向成纤维细胞生长因子23(FGF23)的重组全人源单克隆 IgG1 抗体。作为X连锁低磷血症的创新治疗药物,填补了国内XLH临床治疗的空白,为患者带来了福音。
此次开出河南首张处方的河南省儿童医院,是国家区域医疗中心建设试点单位。在儿童罕见病领域,获批河南省儿科疾病临床医学研究中心、郑州大学儿科疑难重症及罕见病临床研究中心。
据河南省儿童医院内分泌遗传代谢科主任卫海燕教授表示,XLH具有较高的致残、致畸率,患者延迟诊断的主要原因是由于临床医生对低磷性佝偻病的认识不足,及早诊断和治疗对预后至关重要。“以往,临床上缺乏有效的特异性药物,一般采用补充磷酸盐和活性维生素D,但这只是对症治疗的方式,治疗效果比较有限,我们一直期待特效药的出现”。
新药进入国内,仅1个月后就落地河南
此次接受布罗索尤单抗治疗的患儿乐乐(化名),在出生后十个月发生下肢弯曲,并伴有生长迟缓、身材矮小、行走困难等迹象,最终被确诊为X连锁低磷血症。由于此前国内并没有特效药,乐乐只能采用口服磷剂的治疗方案对症治疗。效果并不理想,还有引发一系列并发症的风险。能够用上靶向药物,乐乐父母激动万分,“感谢国家以及社会各方对低磷性佝偻病的关注和支持,让我们这么快能用上创新靶向药物,也非常期盼这个特效药能尽快纳入医保。”
据悉,今年9月28日,麟平在北京开出全国首个处方,时隔仅1个月,就落地河南。
卫海燕教授说,“低磷性佝偻病自幼发病,如果患儿得不到有效治疗,会影响其一生,给家庭和社会带来了沉重的经济负担。”
呼吁建立多层次保障体系,帮助罕见病患者
罕见病的治疗是个难题,同时由于高昂的费用也是一个横在患者前面的一道坎儿。
罕见病新药能否纳入医保,也令众多患者关心。据悉,对在国内上市疗效确切、治疗亟需,且未纳入基本医保、大病保险药品目录的药品,是按照“专家论证、价格谈判、动态调整”的原则,结合各省经济社会发展水平、罕见病医疗保障基金结余等情况,定期启动罕见病特殊药品专项谈判。
“创新性治疗方案落地河南给患者带来了新的希望,我们也希望医保部门、商业保险、慈善机构和社会各界可以多方一起参与,建立一个多层次的保障体系,帮助罕见病患者用上好药,用得起好药,帮助他们提升生活质量,回归社会。”河南医疗界一位业内人士坦诚。
 
责任编辑:郑国锋
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