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注射用重组人凝血因子VIII诺易®获批,为血友病患者带来新治疗选择!

来源:华声晨报网 2021-01-05 15:03:07
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  中国北京,2021年1月5日——近日,国家药品监督管理局(NMPA)批准了诺和诺德公司研发生产的诺易®(注射用重组人凝血因子VIII)在中国的上市申请,用于治疗成人和儿童A型血友病。

  血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,可分为血友病A和血友病B两种【1】。其中,血友病A为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏,患者约占所有血友病患者中的80%-85%【2】,需终生用药。根据中国1986至1989年24省调查显示,我国血友病患病率约为2.73/十万人口【2】,临床主要表现为关节、肌肉和深部组织出血【2】,如不及时治疗,会导致残疾,严重时甚至危及生命。

  《血友病治疗中国指南(2020年版)》指出,血友病A的替代治疗首选基因重组FⅧ制剂或病毒灭活的血源性FⅧ制剂【1】。在治疗过程中,抑制物风险是困扰血友病患者的治疗难点之一。近年来,血友病患者合并抑制物有增多的趋势【3】,增加了治疗难度,同时也增加了患者的致残率和死亡率【4】。

  此次获批的诺易®(注射用重组人凝血因子VIII)是一种通过基因重组技术,利用中国仓鼠卵巢细胞生产的第三代重组人凝血因子VIII。该产品是B结构域删减的重组人凝血因子VIII,其活化形式与内源性凝血因子VIII相似,能够保证促凝活性。这一独特的分子结构能够提高FVIII mRNA表达量并促进分泌。值得一提的是,诺易®采用五步纯化工艺,提高产品纯度,降低病原体传播风险。

  自2013年上市以来,诺易®在全球积累了丰富的预防和治疗出血的疗效和安全性数据。多个临床试验结果显示,既往经治疗患者(PTP)抑制物发生率为0。全球多中心III期临床研究Guardian 2【5】中表明,接受预防治疗患者中位年化出血率(ABR)仅为1.37出血数/患者/年,止血成功率为91.4%,用于大型和小型手术的术中及术后止血成功率100%,既往经治疗患者中均无抑制物产生。

  在中国患者中进行的非随机、开放标签、多中心、III期临床研究Guardian 7【6】结果显示,诺易®总试验期止血有效率为95.4%,接受预防治疗患者中位年化出血率仅为1.18出血数/患者/年,70.3%的靶关节未发生需要治疗的出血。诺易®用于术中及术后止血有效率100%,既往经治疗患者无抑制物形成,安全性好。

  “祝贺诺易®中国获批,为血友病患者提供了新的治疗选择!”中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)血栓与止血诊疗中心主任,全国血友病协作组组长杨仁池教授表示,“诺易®是诺和诺德公司生产的第三代重组人凝血因子VIII,在全球积累了大量临床应用经验和真实世界研究数据。诺易®在中国进行的三期临床研究Guardian 7是中国首个前瞻性评估rFVIII用于中国所有年龄组血友病患者预防治疗有效性的研究,其设计符合欧洲药品管理局FVIII产品临床研发指南。结果表明,诺易®在中国人群中有效性和安全性良好。”

  诺和诺德改变血友病的旅程始于1985年一个不寻常的决定: 放弃商业利益考量,支持Ulla Hedner博士最新的血友病药物研究,全力向当时的全球3500位血友病患者伸出援手。在过去的三十余年中,诺和诺德始终以患者为中心,通过持续创新研发安全有效的产品,携手全球合作伙伴,推动及早诊断,倡导多学科治疗,扩大可及性,同时关注患者关节健康,助力患者回归正常生活。

  诺和诺德全球高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍表示:“诺易®的获批是诺和诺德在中国改变血友病旅程的里程碑。面对血友病领域未被满足的患者需求,诺和诺德将持续创新,推动血友病诊断、治疗和管理水平的提升,不断扩大药品可及性,切实改善患者生存质量。”

  关于诺易®(注射用重组人凝血因子VIII)

  诺易®是一种通过基因重组技术,利用中国仓鼠卵巢(CHO)细胞生产的第三代重组人凝血因子VIII,用于所有年龄组血友病A患者的预防和治疗,它是B结构域删减的重组人凝血因子VIII,其独特分子结构能够提高FVIII mRNA表达量并促进分泌。诺易®在全球积累了大量的临床试验和真实世界研究数据,有效性和安全性良好。其在中国进行的临床研究Guardian 7是中国首个前瞻性评估rFVIII用于中国所有年龄组血友病患者预防治疗有效性的研究,其设计符合欧洲药品管理局FVIII产品临床研发指南(开展研究时)。

  关于诺和诺德

  诺和诺德公司成立于1923年,是一家全球领先的生物制药公司,总部位于丹麦。我们的目标是推动改变,以战胜糖尿病,和肥胖症、罕见血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。为达成这一目标,我们引领科研突破,扩大公司药物可及性,并致力于预防及最终治愈疾病。诺和诺德在全球80个国家和地区拥有约4.4万名员工,向全球超过170个国家和地区提供产品和服务。

  参考资料:

  中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 中华血液学杂志, 2020, 41(4):265-271.

  中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 中华血液学杂志, 2017, 38(5):364-370.

  中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 中华血液学杂志, 2018, 39(10) : 793-799.

  王诗轩, 杨仁池. 血友病A抑制物研究进展 [J] . 中华血液学杂志,2017,38 (5): 444-448.

  Lentz S R, et al. Haemophilia, 2018, 24(6).

  Wu R, et al. TherClin Risk Manag. 2020;16:567-578.

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